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新研究:基因療法可修復(fù)脊髓損傷

閱讀次數(shù)：961 發(fā)布時(shí)間：2018/6/19 10:57:37

脊髓就像是人體中的網(wǎng)線，一旦受損，受影響的肢體就會(huì)“網(wǎng)絡(luò)不穩(wěn)”，甚至“斷網(wǎng)”，造成運(yùn)動(dòng)能力失調(diào)，乃至癱瘓等后果。每年，由于車禍或其他原因造成的脊髓受損不計(jì)其數(shù)，而這些患者的人生也就此走上了艱難的道路。

    來自倫敦國王學(xué)院（King＇s College London）的科學(xué)家們表明，他們使用基因療法，讓脊髓受傷的小鼠恢復(fù)了一度受損的運(yùn)動(dòng)能力！

    先來說說脊髓受傷這件事。在受傷后，膠質(zhì)細(xì)胞會(huì)分泌一種特殊的多糖。這就像我們的皮膚受傷出血后，會(huì)結(jié)疤一樣。但問題在于，這類多糖會(huì)影響神經(jīng)元的可塑性，從而影響神經(jīng)元之間的連接。這樣一來，“網(wǎng)線”即便想接通也接通不了。

    為此，研究人員們?cè)O(shè)計(jì)了一種新穎的免疫療法。他們計(jì)劃將編碼“軟骨素”的基因送入受損的脊髓處，降解掉分泌的多糖，恢復(fù)神經(jīng)元的可塑性。這一方案聽起來簡單明了，但在實(shí)際操作中卻有幾大技術(shù)瓶頸。首先，我們無法控制這些基因的表達(dá)水平。

    如果表達(dá)量過低，就起不到效果；如果表達(dá)量過高，就有可能出現(xiàn)其他問題。此外，在脊髓受傷后，體內(nèi)敏感的免疫系統(tǒng)會(huì)毫不留情地抑制外來的基因療法，影響它們的效果。

    為了攻克這兩大瓶頸，這支科研團(tuán)隊(duì)對(duì)基因療法進(jìn)行了巧妙的設(shè)計(jì)——他們給基因療法裝上了一個(gè)開關(guān)，只有在誘導(dǎo)下才能被激活。這意味著我們能對(duì)其進(jìn)行控制，在合適的時(shí)間產(chǎn)生合適水平的軟骨素。此外，他們也給這款基因療法套上了偽裝，讓它能逃避免疫系統(tǒng)的攻擊。

   “我們的方法能通過開關(guān)，精準(zhǔn)地控制基因療法的作用時(shí)長。這表明我們能對(duì)恢復(fù)時(shí)間進(jìn)行優(yōu)化，” 該研究的負(fù)責(zé)人Elizabeth Bradbury教授說道：“基因療法僅需要一次注射，就能治療多種脊髓受損。而控制基因療法的開關(guān)能讓我們?cè)诓恍枰虔煼ǖ臅r(shí)候，把它給關(guān)閉掉。”

    在小鼠實(shí)驗(yàn)中，這套療法收到了良好的效果。研究中，正常的小鼠會(huì)主動(dòng)伸出右手，準(zhǔn)確地抓住糖豆，并把食物塞入口中。

    但脊髓受傷的小鼠，運(yùn)動(dòng)能力會(huì)大打折扣。在美食的誘惑下，它們依然會(huì)伸出手抓取食物。但受損的脊髓卻讓它們的動(dòng)作變得顫顫巍巍，多次抓取都無法準(zhǔn)確抓到糖豆，甚至把糖豆給拍飛。

    而在基因療法的作用下，研究人員們發(fā)現(xiàn)，小鼠的脊髓受損情況有良好的改善。短短幾周，小鼠的簡單運(yùn)動(dòng)能力就有所恢復(fù)。而經(jīng)過了8周左右的治療，小鼠的復(fù)雜運(yùn)動(dòng)能力也有了大幅提升——它們重新恢復(fù)了準(zhǔn)確抓取糖豆的能力。

   “我們的這個(gè)發(fā)現(xiàn)非常令人振奮。脊髓受損的患者，*重要的就是讓他們的手部功能得到恢復(fù)，”Bradbury教授補(bǔ)充道：“拿起咖啡杯，或是握緊牙刷這樣的小事，對(duì)患者的生活質(zhì)量有巨大的影響。”

    目前，這款療法還沒有進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)階段。研究人員們期待能證實(shí)它的安全性，確保不會(huì)帶來副作用。下一步，他們將在大型動(dòng)物中重復(fù)這一實(shí)驗(yàn)。我們期待這些實(shí)驗(yàn)?zāi)苋〉昧己玫倪M(jìn)展，早日造福全世界脊髓受損的患者！上海恒遠(yuǎn)進(jìn)入醫(yī)學(xué)科研圈已久，為了與廣大科研工作者一起交流科研問題，共同提高，讓您成為真正的科研能手。